医药政策周报（2020年第22期）
1. 药品审评中心发布《急性淋巴细胞白血病药物临床试验中检测微小残留病的技术指导原则》
为鼓励抗肿瘤新药研发，进一步规范急性淋巴细胞白血病（Acute lymphoblastic leukemia，ALL）药物临床试验中微小残留病检测的应用，经前期公开征求意见，近日药品审评中心正式发布了《急性淋巴细胞白血病药物临床试验中检测微小残留病的技术指导原则》。指导原则针对在我国研发的 ALL 新药，对临床研究尤其关键性注册临床研究中进行微小残留病（Minimal residual disease，MRD）检测提出观点和建议，适用于在成人和儿童 ALL 人群中开展的临床研究，供药物研发的申请人和研究者参考。
2. 药品审评中心发布多项技术指导原则征求意见稿
（1）《流感抗病毒药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》，主要内容包括临床试验设计的总体考虑、进入临床试验的条件、早期临床试验、探索性临床试验、确证性临床试验以及特殊公共卫生情况下的技术考虑等，适用于因A型（甲型）和B型（乙型）流感病毒所致疾病（包括季节性和大流行性流感，以及无并发症的急性单纯性流感和重症流感）的治疗和预防药物的临床研究。
（2）《控制近视进展药物临床研究技术指导原则（征求意见稿）》，主要适用于控制近视进展化学药物和生物制品的临床研究，重点讨论了确证性临床试验关键要素的设计原则。指导原则中所述近视主要指单纯性近视，且主要为眼球前后径过长（眼轴长度超出正常范围），而屈光力（角膜和晶状体等眼其他屈光成分的屈光性能）基本在正常范围的轴性近视。
（3）《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》，介绍了人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品在开展临床试验时的一般考虑及个体化治疗产品的特殊考虑，对该类产品开展探索性临床试验和确证性临床试验的研究目标、研究方法和评价方式等进行了阐述，并对由研究者发起、卫健委备案的干细胞临床研究如何用于药品注册申报进行了具体说明，以期加快我国干细胞相关治疗产品的临床研究，提高注册申报效率。
（4）《药物免疫原性研究技术指导原则（征求意见稿）》，旨在为免疫原性研究提出建议，免疫原性研究是基于风险的研究，其逻辑顺序为：免疫风险预测、免疫风险识别、以及免疫风险控制，免疫风险识别主要聚焦于抗药抗体的检测，鉴于抗药抗体检测方法的重要性，该指导原则主要着重于检测方法的开发和验证，主要适用于蛋白质、多肽及其衍生物，以及含有此类组分的药物，例如偶联药物。
（5）《放射性体内诊断药物非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》，适用于平面显像、单光子发射计算机断层扫描（SPECT）、正电子发射断层扫描（PET）等核医学操作中使用的放射性体内诊断药物，主要针对放射性体内诊断药物在非临床研究中的关注点进行说明。
（6）《注射用奥马珠单抗生物类似药临床试验指导原则（征求意见稿）》，对注射用奥马珠单抗生物类似药的临床试验设计、受试人群选择、终点指标和等效性界值提出建议。其中，临床研究路径部分，介绍了开发生物类似药的共性考虑；临床试验设计要点部分，详细介绍了药代动力学比对研究和临床有效性比对研究、受试者选择、终点选择、评价标准和免疫原性考察等建议。
（7）《临床价值明确，无法推荐参比制剂的化学药品目录（第一批）》，根据国家局《关于开展化学药品注射剂仿制药质量和疗效一致性评价工作的公告》（2020年第62号），药品审评中心近日公示了第一批临床价值明确、无法推荐参比制剂的化学药品目录，共涉及117个品种。其中，未在国内上市品种，需参照原总局2015年第230号公告等相关要求开展研究，药品通用名称、剂型经药典委核准后为准。
（8）《药物临床试验富集策略与设计指导原则（征求意见稿）》，指导原则从富集策略的定义、主要类型、适用范围、主要设计类型、结果解释等方面说明富集设计需要考虑的关键问题。对如何使用富集策略更精准的选择目标人群给出指导性建议。全文主要包括概述、富集策略与设计的适用性、常用的富集策略与设计、富集策略与设计的相关考虑、监管考虑以及附录等内容。
（9）《临床试验多重性问题指导原则（征求意见稿）》，指导原则主要阐述常见的多重性问题和相应的解决策略，介绍常用的多重性调整的统计方法，旨在为确证性药物临床试验中如何控制FWER提供指导意见，所讨论的一般原则也适用于其它类型的临床研究。
（10）《药物临床试验亚组分析指导原则（征求意见稿）》，指导原则从亚组的定义和识别、亚组分析的类型、适用范围、一般考虑等方面阐述亚组分析需要考虑的关键问题。对在确证性临床试验中如何科学的进行亚组的选择、分析和结果解释给出了指导性的建议。全文主要包括概述、亚组的识别和定义、亚组分析的类型、一般考虑、确证性亚组分析、支持性亚组分析、其他考虑以及附录等内容。
为鼓励抗肿瘤新药研发，进一步规范急性淋巴细胞白血病（Acute lymphoblastic leukemia，ALL）药物临床试验中微小残留病检测的应用，经前期公开征求意见，近日药品审评中心正式发布了《急性淋巴细胞白血病药物临床试验中检测微小残留病的技术指导原则》。指导原则针对在我国研发的 ALL 新药，对临床研究尤其关键性注册临床研究中进行微小残留病（Minimal residual disease，MRD）检测提出观点和建议，适用于在成人和儿童 ALL 人群中开展的临床研究，供药物研发的申请人和研究者参考。
2. 药品审评中心发布多项技术指导原则征求意见稿
（10）《药物临床试验亚组分析指导原则（征求意见稿）》，指导原则从亚组的定义和识别、亚组分析的类型、适用范围、一般考虑等方面阐述亚组分析需要考虑的关键问题。对在确证性临床试验中如何科学的进行亚组的选择、分析和结果解释给出了指导性的建议。全文主要包括概述、亚组的识别和定义、亚组分析的类型、一般考虑、确证性亚组分析、支持性亚组分析、其他考虑以及附录等内容。
