医药政策周报（2020年第12期）
1.药品审评中心公开征求《真实世界证据支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（征求意见稿）》意见。（来源：CDE）
ICH于2017年8月发布了《用于儿科人群的医学产品的临床研究补充文件（E11（R1））》，文中介绍了真实世界证据在儿童药物研发中的应用。国家药品监督管理局于2020年1月发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则》，文中明确指出，利用真实世界证据是儿童药物研发的一种策略。考虑到我国儿童药物研发及药品注册中的实际需要，及时传递药品监管机构对于新研究理念与方法的考虑，配合ICH E11（R1）指南在我国落地实施，帮助药物研发者和临床研究者更好地理解《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则》在儿童药物研发中的应用，药品审评中心起草了《真实世界证据支持儿童药物研发与审评的技术指导原则》，并公开征求意见。指导原则介绍了真实世界研究的应用范围和真实世界证据的应用时机，阐述了真实世界研究与传统临床试验的关系，例举了真实世界证据支持儿童药物研发的案例，最后提出需要注意的问题。该指导原则适用于各类别儿童用药，包括化学药品、中药及生物制品
2.药品审评中心公开征求《托珠单抗注射液生物类似药临床试验指导原则（征求意见稿）》意见。（来源：CDE）
托珠单抗注射液（Tocilizumab）由罗氏公司研发，采用哺乳动物细胞（CHO）表达的抗人白介素6受体单克隆抗体制剂，商品名为：雅美罗®/Actemra®。目前，托珠单抗原研品已在国内获批上市，国内外尚无托珠单抗生物类似物获批上市，国外也无可参考的单品种指导原则，国内已有多家制药企业均在开展托珠单抗生物类似药的研发。为了更好地推动该品种生物类似药的研发，药品审评中心组织撰写了《托珠单抗注射液生物类似药临床试验指导原则（征求意见稿）》并公开征求意见。指导原则对托珠单抗注射液生物类似药的临床试验设计、终点选择和等效性界值提出建议。主要有以下部分：“概述”部分，介绍了原研品的上市情况及本指导原则的适用范围及撰写目的；“托珠单抗生物类似药临床研究总体要求”部分，介绍了目前对于该品种生物类似药临床研发的基本考虑；“临床研究设计考虑要点”部分，详细介绍了健康受试者药代动力学比对研究、患者临床有效性比对研究的研究设计和终点选择以及免疫学性和患者药代动力学研究需要关注问题等。
3.药品审评中心公开征求《单臂试验支持注册的抗肿瘤创新药进入关键试验前临床方面沟通交流技术指导原则》意见。（来源：CDE）
根据药品注册管理办法，申请人在药物临床试验申请前、药物临床试验过程中以及药品上市许可申请前等关键阶段，可以就重大问题与药品审评中心等专业技术机构进行沟通交流。为鼓励创新，帮助申请人更好地准备沟通交流，保障抗肿瘤创新药以充分科学依据开展关键单臂试验，药品审评中心组织撰写了《单臂试验支持注册的抗肿瘤创新药进入关键试验前临床方面沟通交流技术指导原则（征求意见稿）》并公开征求意见。指导原则从资料准备，沟通交流会议讨论的核心问题，以及会后要求三个方面，针对单臂试验支持注册的抗肿瘤创新药，与中心进行关键试验前临床方面沟通交流的准备，阐述当前技术审评部门的建议。指导原则适用于创新抗肿瘤治疗性药物，不涵盖细胞治疗和基因治疗产品。
