喜报丨亦度正康助力小核酸药物RAG-17注射液获得药物临床试验申请（IND）批准

关于ALS

       俗称渐冻症，是一种以上、下运动神经元损害为突出表现的慢性进行性神经系统变性疾病，主要表现为肌无力、肌肉萎缩、延髓麻痹及锥体束征。ALS是一种无法治愈的疾病，患者发病后生存期通常为3-5年。ALS可分为散发性与家族性。家族性可由多种基因的突变引起，SOD1是常见的基因之一。在中国SOD1更是导致ALS的最常见的突变基因，约20%的家族性ALS和5%的散发性ALS为SOD1基因突变所致。

关于RAG-17

      RAG-17是一款用于治疗超氧化物歧化酶 1 （SOD1）基因致病的肌萎缩性侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）的以SOD1为靶基因的双链小干扰RNA（siRNA），通过降低SOD1蛋白表达来治疗SOD1突变所致的ALS患者。临床前药效研究表明，RAG-17的治疗能够极其显著地延缓疾病发病时间、延长动物的生存时间和改善其运动功能。正在开展一项研究者发起的临床试验（IIT），已招募和治疗6例受试者，初步结果显示出积极的疗效和良好的安全性。RAG-17的出现为正在与ALS抗争的人们带来新的希望。

合作

       在该产品IND申请中，我司和中美瑞康紧密合作，进行了非临床资料的审核评估、临床方案及相关文件的审核和修订，申报资料的整理和提交。通过双方共同把关，使IND顺利获批临床。