医药政策周报（2020年第15期）

化学药品改良型新药（以下简称化药改良新药）是重要的改良型新药类型。现行《化学药品注册分类及申报资料要求》明确要求改良型新药应具备明确的临床优势，但目前我国尚无明确的技术指导原则阐述化药改良新药应具备的临床优势，以及如何通过临床试验证明其临床优势。且我国与国外部分监管机构对化药改良新药的临床相关技术要求也存在差异。为进一步明确我国改良新药的临床优势定义、鼓励我国改良新药的临床开发，药品审评中心组织起草了《化学药品改良型新药临床试验技术指导原则（征求意见稿）》。

指导原则阐述了化药改良新药的临床优势，以及不同优势的化药改良新药的临床试验设计与评价原则。首先，临床优势即患者未被满足的临床需求。在目标适应症中，对比已有的标准治疗，新药或新的治疗手段可显著提高疗效；或在不降低疗效的同时，显著降低当前用药患者的不良反应，或显著提高患者用药依从性。化药改良新药的临床优势也遵循上述原则。其次，提高有效性、改善安全性或依从性是化药改良新药的临床目标，化药改良新药可具有上述一种或多种优势，在研发设计中应依据主要优势综合考虑试验设计。根据目标不同，指导原则分类阐述了提高有效性、改善安全性和提高依从性的几种不同路径和情形的临床试验设计与评价考虑。

 

晚期肝细胞癌是抗肿瘤新药研发的热点领域，创新药物众多，部分新药在早期研发阶段显示出了突破性的疗效，晚期肝细胞癌患者的总生存期不断延长，对晚期肝细胞癌的临床试验设计和终点选择带来了挑战。现有的指导原则内容尚不能全面地涵盖晚期肝细胞癌的临床试验终点的选择与考虑，为给业界人员在临床研发路径和临床研究设计方面提供参考，提高临床研发效率，药品中心起草了《晚期肝细胞癌临床试验终点技术指导原则（征求意见稿）》。指导原则旨在阐述当前晚期肝细胞癌临床试验终点的一般性设计与审评考虑，内容包括晚期肝细胞癌常用终点指标、探索性试验设计及终点考虑、关键注册试验设计及终点考虑。