医疗政策周报（2021.09.06）

 

（2）《药物临床试验数据管理与统计分析计划指导原则（征求意见稿）》：第一部前言，首先说明了数据管理计划和统计分析计划在临床试验中的作用，并进而引出了指导原则的起草目的；第二部分数据管理计划，介绍了数据管理计划的定义和基本内容，包括试验概述、数据管理流程及数据流程、采集/管理系统、数据管理步骤与任务和质量控制；第三部分统计分析计划，介绍了统计分析计划的定义和基本内容，包括试验概述、估计目标、样本量、分析数据集、统计分析方法、多重性考虑和期中分析；第四部分为参考文献。

 

（3）《新型冠状病毒肺炎抗病毒治疗及预防新药临床试验技术指导原则（试行）（征求意见稿）》：第一部分概述，主要介绍了指导原则制定背景、定位、目的和适用范围以及新型冠状病毒肺炎流行病学特征、疾病临床表现、现有治疗选择；第二部分为早期临床试验，主要对I期临床试验试验设计进行说明和建议；第三部分为探索性临床试验，主要对II期临床试验的设计、目的、人群、主要疗效终点等进行说明和设计；第四部分为确证性临床试验，分为治疗性研究和预防性研究两部分重点介绍了新型冠状病毒肺炎抗病毒药物III期确证性临床试验的研究设计、人群、给药方案及给药周期、疗效终点、评估及随访时间、安全性指标及风险控制、统计学考虑。

 

（4）《境外生产药品上市后备案类变更办理程序和要求（征求意见稿）》：主要明确了境外生产药品上市后备案类变更申请范围、工作程序、要求和审查时限，申请范围仅针对境外生产药品上市后备案类变更申请；工作程序细化了申请人办理程序及相关要求，包括电子提交方式、资料提交要求等，明确了境外生产药品备案类变更的审查时限为60个工作日；明确了经审查对备案内容有异议的，将修改国家局网站“境外生产药品备案信息公示”的公示信息。

 

（5）《药物非临床依赖性研究技术指导原则（征求意见稿）》：指导原则介绍了依赖性潜力评价分层策略、依赖性潜力早期评估内容，重点阐述了动物依赖性行为学试验的基本要求，包括试验一般原则、受试物、实验动物、给药剂量、给药途径、对照组、指标检测时间、各试验一般要求等。指导原则适用于中药和化学药物的非临床依赖性潜力评价和研究。

 

（6）《利拉鲁肽用于体重管理的临床试验设计指导原则（征求意见稿）》：第一部分概述，阐述了指导原则的撰写背景、主要目的和适用范围；第二部分临床研究要求，介绍了利拉鲁肽开发体重管理适应症时临床研发的顺序，并对国内外临床实践的不同对设计的影响提供建议；第三部分临床试验设计要点，对试验设计、研究人群、给药方案、主要终点及评价、研究周期、样本量等问题逐项进行说明。

 

（7）《ICH E18和M3（R2）及问答（R2）指导原则转化实施建议》征求意见：《E18：基因组采样和基因组数据管理指导原则》，自公告发布之日起，6个月后基因组采样和基因组数据管理适用E18，实施过程中需遵循《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》的要求；《M3（R2）及问答（R2）：支持药物进行临床试验和上市的非临床安全性研究指导原则及问答》，自公告发布之日起，非临床安全性研究适用M3（R2）及问答（R2）。

 

（8）《化学药创新药临床单次和多次给药剂量递增药代动力学研究技术指导原则（征求意见稿）》：主要内容包括：前言部分，介绍指导原则起草背景和目的，指导原则的适用范围；总体考虑部分，阐述临床单次和多次给药剂量递增药代动力学研究中的主要内容及各项内容的意义；研究设计部分，阐述临床单次和多次给药剂量递增药代动力学研究的具体研究设计考虑，包括受试人群、样本量、剂量选择、采样设计、检测物质、其他影响因素的考虑等；数据部分，阐述药代动力学的参数估算、剂量-暴露关系分析、多个研究数据汇总分析的要求；研究报告部分，阐述研究报告撰写时应关注的事项。

 

（9）《患者报告结局在药物临床研究中应用的指导原则（征求意见稿）》：主要内容包括引言，患者报告结局的定义，患者报告结局测量量表的研发、翻译、改进，患者报告结局测量量表的选择与评价，临床研究中使用患者报告结局的考虑，电子化患者报告结局，以及与审评机构的沟通交流。指导原则适用于以药品注册为目的的临床研究，包括临床试验和真实世界研究，并使用患者报告结局（patient-reported outcome，PRO）数据作为主要或关键次要终点支持药品审评决策。